Innovatie

HIV geneest immuundeficiëntie, SCID-X1

By 20 april 2019 No Comments

Amerikaanse wetenschappers hebben het HIV virus gebruikt om gentherapie te ontwikkelen die immuundeficiëntie kan verhelpen. Het gaat om SCID-X1, severe combined immunodeficiency. De resultaten van het onderzoek zijn gepubliceerd in het New England Journal of Medicine.

De behandelde baby’s zijn geboren met auto-immuunziekten. De gentherapie gebruikte stamceltherapie om vroeg na de geboorte deficiënties te verhelpen. Het ‘correcte’ gen werd gebruikt om het kapotte gen te repareren door het in een aangepaste versie van het HIV virus te plaatsen. Binnen een maand na de operatie konden de patiënten het ziekenhuis verlaten. De kinderen zijn inmiddels peuters die goed reageren op vaccinaties en waarbij de afweer infecties buiten de deur kan houden. Dit is een doorbraak voor patiënten met SCID-X1,

Bubble Boy

Bubble Boy is hoe David Vetter werd genoemd. Hij had SCID waardoor het voor hem onmogelijk was om op een normale manier met de buitenwereld in contact te staan. 20 seconden na zijn geboorte in 1972 werd hij in een plastic isolatiekamer geplaatst. Hij leefde daarin tot zijn zesde, toen kreeg hij een speciaal plastic pak dat door NASA gemaakt was. Hij stierf op 12 jarige leeftijd na een mislukte beenmergtransplantatie.

Behandelmethode

Tegenwoordig is de beste behandeling beenmergtransplantatie met donorweefsel van een broer of zus. Helaas heeft 80% van de gevallen niet zo een donor. Daarbij is de kans op genezing klein en krijgt de patiënt te maken met een hoop bijwerkingen.